ALD HASTALIĞINA GEN TEDAVİSİ

ALD HASTALIĞINA GEN TEDAVİSİ

REUTERS

Sinir sistemi hastalığı adrenolökodistrofiye (ALD) yakalanan 2 çocuğa gen tedavisi uygulandı. Bu tedavi umut yarattı.

Fransız bilim adamları, gen tedavisiyle hastalığın yavaşlamasını sağladı. Tedavinin ardından hiçbir yan etkiye rastlanmadı.

Patrick Aubourg ile Nathalie Cartier'nin ekibi, hastanın kendi hücrelerinin kullanıldığı bir teknik geliştirdi.

Kemik iliği hücrelerini aldıktan sonra araştırmacılar, hastalara ALD'ye yol açan genin bulunduğu X kromozomuna "onarıcı gen" verdi. Bunun için bilim adamaları ilk kez bir lentivirüs (yavaş virüs) kullandı.

İki yıl sonra iki çocuğun durumunun ilik nakli yapılan hastalarla aynı olduğu görüldü.

Sonuçların daha fazla hastayla yapılacak araştırmalarla doğrulanması gerektiğini belirten araştırmacılar, çalışmalarının ALD ve bazı kan hastalıklarının tedavisine umut olabileceğini vurguladı.

ALD, sinir sisteminde sinir lifleri kılıfının yitirilmesine bağlı, adrenolökodistrofi proteininin eksikliğinden kaynaklanan bir hastalık. Bu proteinin yokluğu, çok uzun yağ asidi zincirlerinin başta merkezi sinir sisteminde olmak üzere, türlü dokularda birikmesine neden oluyor.

Hızla ilerleyen ve çocuk için kısa sürede ölümle sonuçlanan, ender görülen hastalık, özellikle 5-12 yaşındaki çocukları etkiliyor. Gerçek bir öykünün anlatıldığı, 1992 yapımı "Lorenzo'nun Yağı" adlı filme de konu olan hastalığın tek tedavisi ilik nakli. Ancak uygun iliğin bulunması oldukça zor.

Araştırma "Science" dergisinde yayımlandı. Araştırmaya ilişkin makale Fransız "Le Nouvel Observateur" dergisinin internet sitesinde de yer alıyor.

Paylaş:



İlginizi Çekebilcek Diğer Yazılar
  • Metabolik sendrom, kalp hastalığı, diyabet, felç ve diğer sağlık sorunlarına yol açabilen bir hastalık türüdür. Metabolik sendromun altında yatan nede
  • Kadın-erkek ilişkilerinde en kritik soru bu olsa gerektir. Evliliğin başlangıcında romantik duygular daha baskındır. İkinci dönemde kişilik ve güç çat
  • Nikotin bağımlılığı Kalp hastalığı, felç, kanser, akciğer hastalığı ve diğer birçok sağlık durumu riskinizi artırmanın yanı sıra, sigara içmek beynini
  • Özgüven, özsaygı, özdeğer gibi kavramları içeren ego, genler ve stres gibi pek çok faktörden etkileniyor.
  • Psikiyatri, ruhsal bozuklukların ve duygusal ve davranışsal bozuklukların kökeni, teşhisi, önlenmesi ve yönetimi ile ilgilenen tıp dalıdır. Bu nedenle
  • Krampların nedenleri nelerdir? Krampların nedeni tuz eksikliği midir? Bu ne kadar doğru? Kramp sırasında ne yapmak gerekir?
  • Randevu Al