UC San Diego'dan bilim insanları, obezite ve diyabetle bağlantılı ölümcül yağlı karaciğer hastalığı MASH'in tedavisinde umut vaat eden yeni bir ilaç, ION224'i keşfetti. Bu ilaç, karaciğer hasarının kök nedenlerini durduruyor ve tedavi sürecinde devrim yaratabilir.

Yeni İlaç, MASH Tedavisinde Devrim Yaratabilir

California Üniversitesi San Diego Tıp Fakültesi'nden araştırmacılar, obezite ve tip 2 diyabetle bağlantılı tehlikeli bir yağlı karaciğer hastalığı olan Metabolik Disfonksiyonla İlişkili Steatohepatit (MASH) tedavisinde umut vadeden bir ilaç keşfetti. Bu yeni ilaç, ION224, karaciğerin yağ üretimi ve depolanmasında rol oynayan önemli bir enzim olan DGAT2'yi bloke ederek, yağ birikimini ve iltihaplanmayı azaltıyor, böylece karaciğer hasarının kök nedenlerini durduruyor.

MASH Nedir ve Neden Tehlikelidir?

MASH, alkol dışı steatohepatit (NASH) olarak da bilinir ve metabolik hastalıkları olan, özellikle obezite ve tip 2 diyabet hastalarını etkileyen ciddi bir yağlı karaciğer hastalığıdır. Bu hastalık, siroza, karaciğer yetmezliğine ve hatta karaciğer kanserine yol açabilir. Genellikle "sessiz hastalık" olarak adlandırılır çünkü yıllarca belirti vermeden ilerleyebilir.

Yeni İlaç ION224 ile MASH Tedavisinde Çığır Açılıyor

UC San Diego'daki araştırmacılar, ION224'in, DGAT2 enzimini hedef alarak MASH'in temel nedenlerini durdurduğunu keşfetti. Bu ilaç, karaciğerde yağ birikimini engelleyerek, inflamasyonu azaltıyor ve karaciğer hasarının ilerlemesini önlüyor. Bir yıllık klinik denemelerde, hastalar önemli iyileşmeler gösterdi ve tedaviye bağlı ciddi yan etkiler gözlemlenmedi.

Klinik Denemelerde İyi Sonuçlar

Çalışma, ABD genelinde MASH ve erken düzeyde karaciğer sertleşmesi (fibrozis) yaşayan 160 yetişkinle yapıldı. Katılımcılar, farklı dozlarda aylık enjeksiyonlar aldı veya plasebo kullandılar. En yüksek dozda, katılımcıların %60'ı, plasebo grubuna kıyasla önemli iyileşmeler gösterdi. Bu iyileşmeler, kilo kaybı ile bağlantılı olmadan gerçekleşti, bu da ilacın diğer tedavilerle birlikte kullanılabileceğini gösteriyor.

MASH’in Global Yaygınlığı ve Önemi

MASH, dünya çapında milyonlarca kişiyi etkiliyor. Amerika Birleşik Devletleri'nde 100 milyondan fazla kişi, bazı formda yağlı karaciğer hastalığı ile mücadele ediyor. Dünya genelinde her dört yetişkinden birinin bu hastalıktan etkilendiği tahmin ediliyor. Tedavi edilmezse, MASH, siroz ve karaciğer yetmezliğine yol açabilir. MASH'in tedavi edilmemesi, genellikle karaciğer nakli gereksinimlerine yol açmaktadır.

ION224'in Potansiyeli: Yeni Bir Umut

ION224, MASH tedavisinde biyolojik etkisini kanıtlayan ilk ilaçtır. Dr. Rohit Loomba, "Bu ilaç, karaciğer hasarını durdurmayı ve potansiyel olarak tersine çevirmeyi vaat ediyor. Phase III denemeleri ile bu tedavi, MASH'li hastalar için hayat kurtarıcı olabilir," dedi.

Yeni İlaç, MASH Tedavisinde Umut Veriyor

Bu bulgular, hastalar ve aileleri için daha iyi tedavi ve iyileşme umutları doğuruyor. Dr. Loomba, bu tedavinin erken müdahale ve hedeflenmiş tedavi seçenekleri ile, sağlık sistemlerindeki karmaşık ve pahalı karaciğer hastalıklarının önlenmesine de yardımcı olabileceğini vurguluyor. İleriye dönük klinik denemeler, bu tedavinin dünya çapında daha geniş kitlelere ulaşabilmesi için önemli bir adım olacak.

En Çok Sorulan Sorular (SSS)

1. MASH nedir?
MASH (Metabolik Disfonksiyonla İlişkili Steatohepatit), alkol dışı steatohepatit (NASH) olarak bilinen ve obezite, tip 2 diyabet gibi metabolik hastalıklarla ilişkili ciddi bir yağlı karaciğer hastalığıdır. Tedavi edilmezse karaciğer sirozu ve kanseri riski taşır.
 

2. ION224 nasıl çalışır?
ION224, karaciğerin yağ üretiminde ve depolanmasında rol oynayan DGAT2 enzimini hedef alarak yağ birikimini ve iltihaplanmayı engeller. Bu, karaciğerin daha fazla hasar görmesini engeller.

3. Klinik denemelerde ION224 nasıl sonuçlar gösterdi?
Klinik denemelerde, ION224 kullanan hastaların %60'ı, plasebo grubuna göre önemli iyileşmeler gösterdi. İlacın yan etkileri ise minimaldi.

4. ION224'in gelecekteki tedavi potansiyeli nedir?
ION224, MASH tedavisinde devrim niteliğinde bir ilaçtır. Eğer Phase III denemeleri de başarılı olursa, bu ilaç, MASH hastaları için hayat kurtarıcı bir tedavi seçeneği olabilir.

5. MASH tedavi edilmezse ne olur?
Tedavi edilmezse, MASH, karaciğer sirozu, karaciğer yetmezliği ve hatta karaciğer kanserine yol açabilir. Erken tedavi, bu riskleri önlemekte büyük önem taşır.

https://www.sciencedaily.com/releases/2025/09/250915202836.htm