Kolesterol ilacı rekabetini kızıştıran mutasyon

Kalp hastalığına yol açan LDL (düşük yoğunluklu lipoprotein) seviyesi 14'tü. Normal seviyenin 100'ün üzerinde olduğu düşünülürse bu sağlıklı bir yetişkinde görülmemiş bir rakamdı.

Kalp hastalığına yol açan LDL (düşük yoğunluklu lipoprotein) seviyesi 14'tü. Normal seviyenin 100'ün üzerinde olduğu düşünülürse bu sağlıklı bir yetişkinde görülmemiş bir rakamdı.

kolestrolilaciTexas'ın banliyölerinde yaşayan 32 yaşında bir aerobik öğretmeniydi (sağlıklı, üniversite mezunu, iki çocuk sahibi). Bir şey dışında hiçbir terslik yoktu. Kolesterolü şaşırtıcı derecede düşüktü. Kalp hastalığına yol açan LDL (düşük yoğunluklu lipoprotein) seviyesi 14'tü. Normal seviyenin 100'ün üzerinde olduğu düşünülürse bu sağlıklı bir yetişkinde görülmemiş bir rakamdı. Sebebi, hem annesinden hem de babasından aldığı ender bir gen mutasyonuydu. Aynı gene, sadece LDL kolesterolü 15 olan genç ve sağlıklı bir Zimbabweli kadında rastlanmıştı. Keşif, tıp alanında şimdiye kadarki en büyük yarışlardan birini başlattı. Bu, mutasyonun etkilerini taklit eden, LDL seviyelerini düzenleyen ve kalp krizini önleyen bir ilacın test edilmesi ve onaylanması için üç ilaç şirketi (Amerikan Amgen, Pfizer ve Fransız Sanofi) arasında geçen kıyasıya bir yarış. Üç şirketin de klinik deney aşamasında olan ilaçları var ve şimdiye kadar elde ettikleri sonuçların heyecan verici olduğunu söylüyorlar. Sanofi'den Doktor Andrew Plump, "Bu bizim önceliğimiz. Yaptığımız hiçbir şey, kamu sağlığı üzerinde aynı etkiye sahip değil" diyor. ABD Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü'nün Müdürü Doktor Gary H. Gibbons, ilaçlar pahalı olsa ve enjekte edilse bile, iki milyon kadar Amerikalının kullanıcı olabileceğini söylüyor. Eğer ilaçlar ucuzlar ve tablet formunda üretilirse, her dört yetişkinden biri tarafından kullanılabilir. Amerika'da hâlâ birinci ölüm sebebi olan kalp hastalığı, yılda neredeyse 600 bin ölüme yol açıyor. 1987'de piyasaya çıkan kolesterol düşürücü statinler, büyük bir keşifti ama her derde deva olmaktan çok uzaktı. Şirketler ve çok sayıda kalp hastalıkları uzmanı , erken dönem çalışmaların başarısına bakarak yeni bir dönüm noktasına yaklaştıklarını umuyor. Ancak Gibbons, i laçların k alp k rizini gerçekten önleyip önlemediğini gösterecek geniş çaplı deneylerin yeni başladığını söylüyor. Başlangıç çal ışmalarında kolesterol seviyeleri bir türlü düşmeyenler arasında ilacı alanların LDL seviyeleri 100'ün çok üstünden 50'ye, 40'a ve hatta daha aşağıya düştü. Pfizer'in araştırmasını yöneten Doktor Barry Gumbiner, şirketin hastaların LDL seviyeleri için bir taban belirleyip belirlememeye karar vermesi gerektiğini söylüyor. Pfizer LDL seviyeleri 25 ya da daha aşağı düştüğünde, tedaviye ara veriyor. İnsanlar sorun yaşamıyor ama şirket huzursuz oluyor. Gumbiner, "Bu kadar düşük LDL seviyesine sahip insanları tedavi etme konusunda fazla deneyim sahibi değiliz" diyor. Başka bir endişeleri daha var: Fiyat. Her üç şirketin de ilacı, çok yüksek bir maliyetle canlı hücrelerde üretilen ve monoklonal antikor adı verilen biyolojik ilaçlar. Araşt ı rmacı la r i laçla r ın kullanıma girmesi halinde kolesterol seviyelerinin gereğinden fazla düşüp düşmeyeceğini merak ediyor. Sanofi'nin danışmanlarından biri olan Pennsylvania Üniversitesi'nden kolesterol araştırmacısı Doktor Daniel J. Rader'e göre veriler, LDL seviyesi ne kadar düşerse sağlığa o kadar faydası olduğunu gösteriyor. Dallas'taki Texas Üniversitesi Southwestern Tıp Merkezi'nden Jonathan C. Cohen ve Doktor Helen H. Hobbs'un aklına yıllar önce bir fikir geldi. PCSK9 isimli bir gende meydana gelen mutasyon, vücudun kolesterolden kurtulma yeteneğini yavaşlatıyor ve LDL seviyesinin yükselmesine yol açıyorsa, belki tersini yapan (LDL seviyesini çok düşüren ve kalp hastalıklarına karşı koruyan) mutasyonlar da vardır. Mutasyona uğramış ve işlevini kaybetmiş tek bir PCSK9 genini taşıyan bazı insanların LDL seviyelerinin bir şekilde normalden daha düşük olduğunu gösteren bir çalışma buldular. Bilim insanları her iki anneden mutasyonlu gen almış insanları aramaya başladı. Cohen ve Hobbs, böyle bir çift buldu ve 2006'da kızlarını teste tabi tuttu. Kız, aerobik öğretmeniydi. Aynı dönemde Güney Afrikalı araştırmacılar kendi araştırmalarını başlattı ve Zimbabwe'deki bir klinikte sağlıklı bir kadın buldu. Bu iki genç kadın, insanların çok düşük LDL seviyeleriyle sağlıklı bir yaşam sürebileceğini gösteriyor ve kalp krizine karşı neredeyse bağışıklık kazanmış gibi görünüyorlar. Şirketler, eğer onaylanırsa ilaçlarını büyük miktarlarda piyasaya sürmeye hazır hale gelmek istiyor. Fabrikaları ilaçları üretmeye başlarken, şirketler de ilacı denemek için LDL seviyeleri yüksek olan denekler bulmaya başladı. Ohio'da yaşayan 60 yaşındaki David M ayse, i lk k alp k rizini geçirdiğinde 49 yaşındaydı. Kolesterol düşürücü ilaçlar işe yaramıyordu. Mayse daha sonra tekrar bir kalp krizi geçirdi ve bypass ameliyatı oldu. Kolesterol seviyelerine "korkunç" diyen bir kardiyolog, Mayse'ye bir klinik araştırmaya katılıp katılmayacağını sordu. Mayse, "O an her şeyi yapmaya hazırdım" diyor. Mayse, Amgen'in deneysel ilacı için yapılan bir araştırmaya katıldı. LDL seviyesi 160'tan 42'ye düştü. THE NEW YORK TIMES

Paylaş

Görüntülenme:
Güncellenme Tarihi:29 Temmuz 2013Yayınlanma Tarihi:01 Ağustos 2013

© 2024e-Psikiyatri.com, bir NPGRUP sitesidir,
e-Psikiyatri.com bir NPGRUP sitesidir. Bu sitede verilen bilgiler, site ziyaretçilerinin/hastaların hekimleriyle mevcut ilişkilerini ikame etmek değil, desteklemek için tasarlanmıştır. Bu sitede yer alan bilgiler bir hekime danışmanın yerine geçmez. Tüm hakları saklıdır.