E-bültenimize kayıt olarak güncellemelerden haberdar olabilirsiniz.

SCID hastaları için gelişme

Ağır kombine immün yetmezlik (SCID) hastası çocuklar üzerinde uygulanan deneysel gen tedavisinde başarı sağlandı.

SCID hastaları için gelişme
Ağır kombine immün yetmezlik (SCID) hastası çocuklar üzerinde uygulanan deneysel gen tedavisinde başarı sağlandı. Haber1Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan makaleye göre,  University College London bilim adamları Bobby Gaspar ve Adrian Thrasher, ağır  bağışıklık sistemi hastası 16 çocuk üzerinde denedikleri gen tedavisinde, 13  çocukta başarı sağladı. Bağışıklık sistemleri olmadığı için "fanus" içinde yaşamak zorunda olan,  hastalık nedeniyle 'bubble babys' (balon bebekler) diye de anılan çocukların  omuriliğinden kan kök hücresi alan bilim adamları, bağışıklık sistemiyle ilgili  genleri bunlara yerleştirdikten sonra bu hücreleri yeniden hastalara verdi. 16 çocuğun 13'ünde tedavi olumlu sonuç verdi. Her ne kadar bağışıklık  sistemi tüm görevleri üstlenerek çalışmasa da çocuklar normal bir okula bile  devam edebilir duruma geldi. Diğer üç çocuktan birinde, daha önce benzer gen tedavilerinde de  görüldüğü gibi, lösemi ortaya çıktı. Hastalık kemoterapiyle tedavi edildi. İki  çocukta ise başka nedenlerden ötürü tedavi işe yaramadı. Benzer gen tedavileri Fransa, İtalya ve ABD'de de deneniyor. REUTERS